Eine internationale Studie untersucht derzeit den Wirkstoff ION-717, ein Antisense-Oligonukleotid, das die Produktion des Prionproteins im Gehirn reduzieren soll. Dies ist die erste randomisierte Studie am Menschen zur Behandlung einer Prionenerkrankung. Vorläufige Ergebnisse werden im Laufe des Jahres 2025 erwartet.